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培米替尼是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。它通过抑制FGFR的磷酸化和信号传递过程，阻断由FGFR扩增和融合导致的FGFR信号的组成性激活，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长。这种作用机制使得培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌中具有显著的优势。

在临床试验中，培米替尼的疗效得到了充分的验证。在一项名为FIGHT-202的开放标签、单臂、国际多中心2期临床研究中，共有146例经一线治疗无效的晚期胆管癌患者参与了试验。结果显示，培米替尼治疗组的客观缓解率（ORR）达到了35.5%，疾病控制率（DCR）为88.2%，中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）为21.1个月。这些数据充分证明了培米替尼在治疗胆管癌中的疗效。

培米替尼的安全性也得到了良好的评价。在临床试验中，培米替尼的主要副作用包括脱发、眼睛干燥、腹泻口干、指甲与床分离或指甲形成不良、食欲下降、呕吐、感觉疲倦、关节痛、味觉变化胃区（腹部）疼痛、恶心血液中低磷酸盐、便秘、背痛、口腔溃疡、皮肤干燥等。这些副作用大多数为轻度至中度，且多数患者能够耐受。